• Schriftgröße

Morbus Cushing: „Für die Forschung brauchen wir die Mitarbeit der Patienten”

Forschung ist der Treiber in der Medizin und unabdingbar, um Krankheiten zu heilen und das Leben von Patienten zu verbessern. Insbesondere bei seltenen Erkrankungen wie der Hypophysenerkrankung Morbus Cushing spielt Forschung eine entscheidende Rolle, um die Therapie weiter voranzubringen. Prof. Dr. med. Christof Schöfl, Leiter des Schwerpunkts Endokrinologie und Diabetologie des Universitätsklinikums Erlangen, erklärt den Stellenwert von Studien bei Morbus Cushing und warum der Patient hier eine wichtige Rolle spielt.

Herr Prof. Schöfl, zur Behandlung von Morbus Cushing stehen verschiedene Therapiemöglichkeiten zur Verfügung. Welche Möglichkeiten gibt es für Patienten, wenn eine Operation nicht durchführbar ist?

Prof. Schöfl: Ist es nicht möglich, die Erkrankung durch eine Operation zu heilen, stehen als weitere Therapieoptionen eine Bestrahlung und medikamentöse Therapien zur Verfügung. Medikamentös können zum Beispiel die hypophysären Tumorzellen gezielt behandelt werden. Es wird die Ausschüttung des adrenocortikotropen Hormons (ACTH) und damit auch die Cortisolproduktion der Nebenniere gehemmt und das Wachstum des Hypophysentumors gebremst. Andere Medikamente hemmen direkt die Cortisolsynthese in den Nebennieren. Auf diesem Gebiet befinden sich aktuell neue Substanzen in der klinischen Entwicklung. Gerade bei seltenen Erkrankungen kann es aber relativ lange dauern, bis die notwendigen Studien abgeschlossen und neue Substanzen für Patienten allgemein verfügbar sind.

Woran liegt es, dass der Prozess bis zur Zulassung einige Zeit in Anspruch nimmt?

Prof. Schöfl: Zunächst müssen neue Substanzen, die zur Therapie beim Menschen bestimmt sind, ausführliche Laborteste bestehen, ehe sie bei gesunden Probanden und dann bei Patienten eingesetzt und getestet werden können. Vor der Zulassung als Medikament werden verschiedene klinische Studienphasen durchlaufen, um die Wirksamkeit, Dosierung und Sicherheit einer neuen Substanz zu belegen. Hierzu müssen ausreichend viele Studienpatienten kontrolliert untersucht werden, was gerade bei seltenen Erkrankungen wie dem Morbus Cushing selbst bei weltweiten Studien eine große Herausforderung darstellt. Insofern ist es wünschenswert, wenn sich möglichst viele noch nicht ausreichend behandelte Patienten an entsprechenden Studien beteiligen. Interessierte Patienten sollten sich an ihren behandelnden Arzt wenden, um weitere Informationen zu aktuellen Studien mit neuen Substanzen zu erhalten, um sich gegebenenfalls an einer Studie zu beteiligen. So kann es auch bei seltenen Erkrankungen gelingen, möglichst rasch für alle Patienten neue Therapiemöglichkeiten zu schaffen.

Werden Wirksamkeit und Verträglichkeit auch nach Zulassung einer Therapie weiter verfolgt?

Prof. Schöfl: Ja, gerade bei seltenen Erkrankungen ist es sinnvoll und notwendig durch sogenannte nicht-interventionelle Studien (NIS), die Wirksamkeit und Sicherheit neuer Therapien im klinischen Alltag zu überprüfen. Im Rahmen einer NIS werden keine spezifischen bzw. zusätzlichen Studienuntersuchungen durchgeführt, sondern es werden die im Rahmen der klinischen Routine erhobenen Daten (Real World Data) gesammelt und ausgewertet. Die erhobenen Daten helfen, zusätzliche und neue Erkenntnisse über die Behandlung zu gewinnen, wovon am Ende natürlich der Patient profitiert. Selbstverständlich ist auch für die Teilnahme an einer NIS eine Einwilligungserklärung der Patienten erforderlich. Neben den NIS gibt es auch noch das Deutsche Register für Patienten mit einer Cushing- Erkrankung. Hier werden übergeordnet – also unabhängig von der jeweils durchgeführten Therapie – Daten von Patienten mit Morbus Cushing gesammelt und ausgewertet, mit dem Ziel die Behandlung der Betroffenen kontinuierlich zu verbessern. Meines Erachtens ist es gerade bei seltenen Erkrankungen wichtig, dass sich die betroffenen Patienten aktiv an Studien und wissenschaftlichen Projekten beteiligen. Nur so ist es möglich, rasch Fortschritte in Diagnose und Therapie beim Morbus Cushing zu erzielen.

Weitere Informationen zur Teilnahme an Studien finden Sie unter:
www.novartis.de/forschung_entwicklung/klinische_studien/index.shtml

Quelle:
Glandula 41/15, Netzwerk Hypophysen- und Nebennierenerkrankungen e.V.

Dies ist ein Service von Novartis Pharmaceuticals
Diese Seite teilen: